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From Orphanews France (in French)

Wednesday 22 September 2010

Une nouvelle publiée dans Orphanews France
Epidermolyses bulleuses : essais de thérapie par transplantation de cellules souches chez l’Homme et la souris

Les épidermolyses bulleuses sont un groupe de maladies au cours desquelles des bulles et les érosions se forment soit spontanément, soit à la suite de traumatismes minimes. De nombreux types d’épidermolyses bulleuses existent, mais on peut distinguer trois groupes, définis selon le niveau où se produit le clivage dans la zone de jonction dermoépidermique. Ce clivage est causé par des anomalies des protéines de la matrice extracellulaire, comme les collagènes de type VII (Col7) et XVII (Col17), responsables respectivement de l’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) et de l’épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ). Encouragés par des essais précliniques positifs réalisés sur un modèle murin d’EBD (et rapportés dans notre lettre du 26 février 2009), Wagner et coll. ont entrepris un essai thérapeutique auprès de 6 patients, qui ont donc reçu une transplantation allogénique de cellules souches issues de moelle osseuse. Chez cinq de ces patients le Col7 est de nouveau détecté au niveau de la jonction dermo-épidermique et la formation de cloques diminue avec un délai de 30 à 130 jours après la transplantation. Cependant les structures fibrillaires normalement formée par le Col7 ne sont pas rétablies, contrairement à ce qui avait été observé dans l’étude chez la souris.
Dans une seconde étude, Fujita et coll. se sont intéressés à la même approche, mais ont réalisé une étude sur un modèle murin d’EBJ, complétée d’un essai de transplantation de cellules souches (CD34+) issues de sang de cordon humain dans des souris. Leurs résultats montrent que des kératinocytes provenant du donneur sont détectés dans les différentes situations, et que le Col17 est produit efficacement. Les atteintes cutanées sont réduites et les structures hémidesmosomales rétablies dans ces modèles expérimentaux.

Pour en savoir plus sur "Epidermolyse bulleuse dystrophique"
Pour en savoir plus sur "Epidermolyse bulleuse jonctionnelle type non-Herlitz"

N Engl J Med. ; 363(7):629-39 ; 12 Aout 2010PNAS ; 107(32):14345-50 ; 10 aout 2010

Fondation René Touraine